公開資訊觀測站重大訊息公告
(6949)沛爾生醫-創-公司接獲獨立數據監測委員會(IDMC)通知，PL001(CD19嵌合抗原受體T細胞製劑)之療效通過第二期臨床試驗期中分析，達統計上顯著意義
1.事實發生日:115/04/23
2.研發新藥名稱或代號:PL001
3.用途:治療B細胞淋巴癌
4.預計進行之所有研發階段:新藥查驗登記申請(NDA)，提早上市；第三期臨床試驗。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響
新藥研發之重大事件：
本公司之CAR-T製劑(PL001)治療B細胞淋巴癌第二期臨床試驗，經獨立數據監測委員
會(IDMC)通知，療效通過期中分析標準，達統計上顯著意義。
I.試驗計畫：第二期多中心試驗，評估以CD19為作用標的之嵌合抗原受體T細胞
(CD19 CAR-T；PL001)針對患有復發或難治的B細胞淋巴癌的病患之安全性及療效。
II.試驗目的：評估PL001的療效。
III.臨床試驗人數：本案預計納入26名可評估受試者，截至115年3月31日止，本案第二
期試驗共納入23名受試者，其中19名受試者有至少一次治療後第28天的腫瘤評估結果。
IV.主要療效評估指標：本案PL001以Lugano標準判斷為完全緩解(CR)和部分緩解(PR)之
受試者比例為主要評估指標，即最佳整體療效(BOR=CR+PR)。療效之判斷係根據獨立審
查委員會(IRC)提供之影像審查結果，自PL001輸注開始，觀察腫瘤變化，直至疾病惡
化、死亡或退出試驗(以先發生者為準)。
V.期中分析結果：本案依醫藥品查驗中心(CDE)諮詢結果，如受試者追蹤期未達三個月
，即便於第一個月評估達CR或PR，於主要分析中仍視為無反應者(non-responder)。以
此原則，共有14位受試者達BOR的主要療效指標，統計結果P值<0.0001，已達CDE之要
求(P值須小於0.0087)，顯示PL001具顯著療效。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上
顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：
不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
本公司將依第二期臨床試驗結果，併同台灣細胞製造股份有限公司(tcmc)採GMP標準
之細胞生產數據，依「新藥查驗登記加速核准機制(accelerated approval；AA)」
或「再生醫療製劑查驗登記及許可審查準則」，向衛生福利部食品藥物管理署遞交
期中報告，並申請新藥查驗登記，提早上市。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，為保障公司及投資人權益，
不予公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
依法規要求，本公司將進行藥證申請並同時規劃第三期臨床試驗。
A.預計完成時間：實際時程將視本試驗及法規單位後續審查進度而定。
B.預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:B細胞是白血球的一種，其正常功能是生成抗體以產生適應性免疫力，
然而，由於經常需要分裂及分化，因此容易發生基因突變而轉化成惡性細胞，白
血病、淋巴癌和多發性骨髓癌即源於B細胞的惡性病變。約三成之B細胞淋巴癌，
對化療、放療或標靶藥物的常規療法無良好的反應，疾病仍可能復發或對既有療
法沒有效果，此類病患便需要CD19 CAR-T之治療。
CAR-T市場正急速增長，根據Grand View Research & Statista的數據，2025年
之全球市場規模約60億美元；此外，受益於適應症增加與給付政策放寬，預計
年複合成長率將超過20%，2030年之產值將超過百億美元。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。:
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